关于肿瘤临床试验概念—ORR、OS、DFS
2021-07-27
客观缓解率objective response rate，ORR
定义为：肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例，为完全缓解和部分缓解比例之和。
缓解期通常是指从开始出现疗效直至证实出现肿瘤进展的这段时间。ORR是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，在单臂试验中进行评价。
ORR的缓解标准应在试验开始前的方案中提前定义，评估内容包括缓解程度、缓解持续时间以及完全缓解率（没有可测量到的肿瘤），不包括疾病稳定——肿瘤缩小是直接疗效，疾病稳定是疾病的自然进程。
总生存overall survival，OS
定义为：从随机化开始至（因任何原因）死亡的时间。
OS被认为是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点，当患者的生存期能充分评估时，它是首选终点。
最大的优点是记录方便，无论是院内还是院外，确定患者死亡的日期基本上没有困难。如果研究结果显示生存有小幅度提高，就可认为是有意义的直接临床获益证据。
缺点也是有的，大型试验随访期较长。临床试验中常常会用到5年生存率，即——某种肿瘤经过各种综合治疗后，生存五年以上的患者比例。
肿瘤患者治疗后，一部分复发转移、一部分死亡，一部分生存。80%复发转移常发生在根治术后3年内，10%左右发生在5年内，5年后再次复发概率很低。因此以5年为节点，这是有一定科学性的。
当然，也有用三年生存率和十年生存率表示疗效的。
无病生存期disease-free survival，DFS
定义为：从随机化开始至疾病复发或（因任何原因）死亡之间的时间。
DFS最常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗的研究，目前作为是乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗以及乳腺癌的辅助化疗的主要审批基础。
疾病复发就需要认真的随访，而记录同样比较困难，且肿瘤患者常有合并症容易干扰DFS的判断。当患者死于院外时，没有预先记录肿瘤进展情况，此时又往往不能尸检，无法确定复发情况。
