干细胞治疗哪些退行性疾病

2021-03-12

造血干细胞有望治疗多种难治性疾病

造血干细胞的来源主要包括骨髓、外周血和脐带血。造血干细胞移植可用于治疗急、慢性白血病和某些恶性肿瘤等多种重大疾病。
2019年10月，来自美国的研究人员报道造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎的疾病。患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好。
2019年1月，Richard Burt等人在JAMA上发表了一项随机临床研究，它表明在复发缓解型多发性硬化症患者中，造血干细胞移植可逆转神经功能障碍，在5年多的时间里，大多数患者延缓或阻止了进一步的进行性功能障碍，或者出现新的疾病活动的迹象。

干细胞有望治疗渐冻人症

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻人症，是一种累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核及锥体束，具有上下运动神经元损害并存的慢性进行性神经系统变性疾病，主要特征为选择性侵犯上下运动神经元，出现进行性加重的肌肉萎缩、肌无力及锥体束征。ALS是致命的，80％～90％的患者于发病后3～5年死于延髓麻痹、呼吸肌麻痹或肺部感染。

2016年7月，BrainStorm细胞疗法公司开展的一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验。初期结果显示，对于ALS患者，成人干细胞治疗（NurOwn）移植是安全的且耐受性良好，可能产生有临床意义的获益。在治疗期间，治疗组患者的某些炎症标志物在统计学上显著减少，而安慰剂组中则没有。
2016年6月，一项针对ALS患者的II期临床试验中将15名ALS患者分为五个治疗组，分别接受不同剂量的干细胞注射。该研究为开放试验，并不是双盲，病人知道他们将接受干细胞治疗。
所有参与者都接受了C3和C5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射，剂量最高的治疗组在颈部脊髓和腰椎都进行了双侧注射，不同剂量治疗组注射的干细胞数量在200万到1600万之间。随后，进行了9个月随访，利用ALS功能评定量表评估了疾病进展情况。将接受治疗组与对照组进行了对比，发现两组病人在疾病进展速度上没有出现差异。虽然样本量有点小，但认为将干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，有望扩大临床试验样本量进一步验证干细胞疗法治疗ALS的效果。

干细胞有望治疗帕金森病

帕金森病（PD）是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。我国65岁以上人群PD的患病率大约是1.7%。大部分帕金森病患者为散发病例，仅有不到10%的患者有家族史。
帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体多巴胺含量显著性减少而致病。
在过去，PD中的大多数移植研究使用来自流产胚胎的人类细胞。虽然细胞可以存活并保持活性多年，但存在伦理问题：胎儿细胞供应有限、个体差异很大，难以控制质量。只有一些患者受益，一些患者则会出现副作用。使用诱导多能干细胞的临床试验于2018年在日本启动。